Great Ormond Street 的医生说，世界上第一个接受开创性基因疗法的人的癌症得到了逆转。
来自伦敦的一岁女童莱拉·理查兹 (Layla Richards) 在五个月前才患上无法治愈的侵袭性白血病。
医生使用“设计免疫细胞”来对抗癌症，并说她的改善“几乎是一个奇迹”。
现在知道她是否已经治愈还为时过早，但她的进步已经标志着该领域的一个重要时刻。
正如非常年幼的婴儿经常发生的那样，化学疗法和骨髓移植未能治愈她。
医生：无计可施，背水一战
医生已经无计可施，在她一岁生日的前一天，建议她的家人接受姑息治疗。
但莱拉的父亲阿什利拒绝放弃。他告诉 BBC：“我不想走那条路，我宁愿她尝试新事物，而我赌了一把。
“这是她今天站着笑着咯咯笑的样子，在接受这种治疗之前她非常虚弱，这太可怕了，我很感谢能有这个机会。”
医务人员与生物技术公司 Cellectis 合作，迅速获准尝试一种高度实验性的疗法，这种疗法仅在老鼠身上进行过试验。
治疗——设计免疫细胞——是基因编辑前沿技术的产物。
以前的疗法试图添加新基因来纠正缺陷，而这种疗法是对已经存在的基因进行编辑。
显微镜剪刀 – 技术上称为 Talens – 用于精确设计供体免疫细胞内的 DNA。
这些细胞被设计成只寻找并杀死白血病细胞，并且对给予患者的强效药物不可见。
设计细胞随后被注射到 Layla 体内，她还需要进行第二次骨髓移植以恢复她的免疫系统。
现在，就在她的家人被告知她患有无法治愈的癌症几个月后，Layla 不仅还活着，而且体内没有任何白血病迹象。
Great Ormond Street 的 Paul Veys 博士说，这种转变是他 20 年来看到的最引人注目的事情之一：“与五个月前相比，我们处在一个美妙的地方，但这并不意味着治愈。
“我们要知道这是否是一种治愈方法的唯一方法是等待一两年，但即使离我们现在的水平已经很远，也是非常非常重要的一步。”
他将事件的发生描述为“几乎像一个奇迹”。
Layla 的故事正在美国血液学会上发表，但这只是一个未在临床试验中进行测试的病例。
但基因编辑技术的进步速度是惊人的。
来自 Great Ormond Street 的 Waseem Qasim 教授补充说：“这是第一次将以这种特殊方式设计的人体细胞还给患者，这对我们来说是一大步。
“这项技术发展非常迅速，针对基因组非常特定区域的能力突然变得更加有效，我们认为这项技术将成为治疗的下一阶段。
“这项技术本身具有巨大的潜力，可以纠正细胞被改造并返回给患者的其他条件，或者为细胞提供新的特性，使它们能够以我们目前无法想象的方式以使用。”
